GSK, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele (OSR) annunciano la richiesta di autorizzazione all'Ema (European Medicines Agency) per l'approvazione della terapia genica (GSK2696273), per il trattamento dei pazienti con una malattia rara, la sindrome di immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin-deaminasi (ADA-SCID), per i malati che non hanno la possibilità di accedere al trapianto di midollo da donatore familiare compatibile per il sistema HLA (human leukocyte antigen).

» Ada-scid, richiesta all'ema l'autorizzazione regolatoria per la terapia genica