I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù hanno messo a punto una nuova tecnica che riduce a zero il rischio di mortalità nei bambini affetti da difetti congeniti del sistema immunitario che necessitano, in assenza di un donatore compatibile, del trapianto di midollo da uno dei genitori. Il risultato eccezionale è stato ottenuto grazie all'utilizzo di un gene "suicida" in grado di tenere sotto controllo eventuali infezioni dovute al trapianto. È la prima sperimentazione di questo genere nel mondo.Tutti i 20 pazienti trattati con l'infusione del gene suicida hanno fatto registrare la completa riuscita del trapianto di midollo.

Questi risultati sono in corso di validazione anche per i pazienti leucemici. I ricercatori si aspettano, infatti, che le cellule del donatore modificate con il gene suicida, oltre ad abbattere la possibilità di infezione, possano nei pazienti leucemici ridurre il rischio che la malattia si ripresenti La nuova tecnica rappresenta un'evoluzione della procedura di trapianto aploidentico (da genitore) già adottata dall'équipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambin Gesù.

Le cellule linfocitarie del genitore vengono prelevate e manipolate geneticamente per favorire il recupero dell'immunità adattiva, che protegge il paziente dalle infezioni virali o fungine. Una volta reinfuse, dunque, queste cellule si espandono e contribuiscono a proteggere il paziente. Può però accadere che aggrediscano l'organismo del ricevente (graft versus host disease): si tratta di una delle maggiori cause di morte in caso di trapianto ed è uno dei motivi per cui spesso si evita questa procedura in casi di malattie che non mettono a immediato rischio la sopravvivenza del paziente (malattie del sangue non neoplastiche).