Amiloidosi ereditaria legata alla transtiretina (ATTR), porfirie, emofilia, ipercolesterolemia familiare e alcune patologie complemento mediate come l'emoglobinuria parossistica notturna sono tra le patologie che nei prossimi anni potrebbero avere delle nuove ed efficaci terapie grazie a nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnica dell'RNA interference (RNAi).

Era il 2006 quando due ricercatori americani, Andrew Fire e Craig Mello, ricevettero il premio Nobel per i loro studi sull'RNA interference (RNAi), meccanismo mediante il quale si può interferire, e dunque anche spegnere, l'espressione dei geni.

La tecnica potrebbe quindi rappresentare una speranza per bloccare l'espressione o l'attività della proteina aberrante attraverso il silenziamento genico.