Diversi scienziati, tra cui anche membri dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dei suoi Comitati, sostengono che i cambiamenti scientifici e politici faranno sì che i percorsi adattativi rapprensentino l'approccio migliore per rendere disponibili nuovi trattamenti ed hanno espresso tale posizione anche in un articolo dal titolo "From adaptive licensing to adaptive pathways: delivering a flexible life-span approach to bring new drugs to patients", che è stato pubblicato su "Clinical Pharmacology and Therapeutics" e in cui gli aspetti principali dell'adaptive licensing vengono analizzati dagli autori, che partecipano al New Drug Development Paradigm (NEWDIGS).

L'approccio "adaptive licensing", noto anche come "approvazione sfalsata" o "licenza progressiva", è un processo di autorizzazione prospettico, che inizia con l'autorizzazione precoce di un medicinale in una popolazione ristretta di pazienti e prosegue con una serie di fasi iterative di raccolta di evidenze e di adattamento dell'autorizzazione all'immissione in commercio per ampliare l'accesso al farmaco a popolazioni di pazienti più numerose sulla base dei dati raccolti dal suo uso e da studi ulteriori e più ampi rispetto a quelli iniziali.

Gli sviluppi recenti stanno promuovendo il passaggio dall'approccio tradizionale, che implica ampie sperimentazioni e l'autorizzazione all'immissione in commercio per grandi gruppi di pazienti, ad un approccio adattivo, caratterizzato dallo sviluppo di progetti di sperimentazione clinica innovativi e dal maggior coinvolgimento del paziente nei processi decisionali per capire quale livello di incertezza è disposto ad accettare. Anticipare l'accesso implica, infatti, da un lato, la necessità di accettare un livello di incertezza maggiore e, dall'altro, il rafforzamento della collaborazione tra agenzie regolatorie, prescrittori, pazienti e soggetti pagatori per potenziare gli strumenti in grado di produrre evidenze e rendere più efficace il monitoraggio, in tempo reale, a supporto delle decisioni.

Parlare di "adaptive pathways" consente di abbracciare un nuovo paradigma, in cui l'attenzione si sposta sulla gestione dell'intero ciclo di vita del farmaco. Ed è proprio per riflettere meglio il passaggio ad nuovo paradigma (ad un "life-span approach") che l'EMA ha modificato l'espressione "adaptive licensing" in "adaptive pathways" nel nome del progetto pilota lanciato nel marzo del 2014 per sperimentare tale approccio. L'Agenzia ha già da tempo invitato le aziende a sottoporre alla sua attenzione i programmi di sviluppo dei farmaci in corso, ricordando che l'obiettivo è quello di massimizzare l'impatto positivo dei nuovi farmaci sulla salute pubblica, bilanciando l'accesso tempestivo per i pazienti con la necessità di fornire
adeguate informazioni in continua evoluzione sui rischi e i benefici. Nei giorni scorsi è stato inoltre pubblicato un report di aggiornamento sullo stato di avanzamento del progetto pilota di adaptive pathways. Dall'inizio di dicembre 2014, l'Agenzia ha ricevuto dalle aziende 34 richieste di inserimento di farmaci: sei per medicinali di terapie avanzate, 12 per farmaci orfani e 11 provenienti da aziende di piccole o medie dimensioni, interessando numerose aree terapeutiche (in particolare, 14 domande riguardano farmaci antitumorali).

Dopo la revisione e discussione con le aziende, sei medicinali sono stati selezionati per andare avanti nel progetto pilota ed essere sottoposti a discussioni più approfondite con l'azienda e con tutti gli stakeholder coinvolti, tra cui gli organismi di Health Technology Assessment e i rappresentanti dei pazienti. Dopo la prima fase, che prevede la selezione dei farmaci e che si concluderà alla fine di febbraio 2015, l'EMA focalizzerà la sua attenzione sulla seconda fase del progetto pilota, che includerà per i medicinali selezionati discussioni più approfondite con tutte le parti coinvolte, e continuerà a valutare applications per la fase II del progetto. I candidati interessati possono contattare l'Agenzia Europea dei Medicinali all'indirizzo adaptivepathways@ema.europa.eu per un parere sul contenuto e sull'idoneità della loro richiesta di essere inclusi nella fase II del progetto.

Leggi il Report dell'EMA
Consulta la pagina dedicata agli Adaptive Pathways sul sito dell'EMA

Fonte: Agenziafarmaco.gov.it